类器官正式纳入监管：CDE罕见病新规出台，产业迈入新节点2025-10-15 09:57:42
近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式发布《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》，指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法，以及科学合理设计定量药理学研究。其中进一步明确指出类器官模型可用于罕见病新药研发时的定量药理学的数据来源，为整体研发策略和新药评价提供科学依据。
这是首次将类器官技术写入核心政策文件中，同时意味着类器官实验数据可直接用于药品申报，不在局限于探索性研究。
➡原文链接：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/6af9e335e63bbcfc762a3d191ff8b719
明确类器官作为非临床研究数据来源
助力罕见病药物研发多个环节
指导原则强调罕见疾病药物获取临床试验数据困难，新药研究依赖非临床研究结果。
类器官模型更贴近人体真实器官，能直接观测药物对于罕见病的治疗效应。有助于设定人体起始剂量或预测有效剂量范围，为同一罕见疾病的不同亚型、新适应症人群等未经研究的目标适应症人群选择与优化用药方案，提升其方法临床应用的可靠性。
类器官研究可以探索与疾病过程和药物反应相关的生物标志物，为临床有效性提供支持依据。
目前多数罕见疾病尚缺乏公认的替代终点，而生物标志物的全面研究有助于为临床替代终点的选择和确认提供更多信息。同时，在安全性评价方面，类器官模型也能够更准确地预测药物的毒性反应，减少药物研发过程中的风险。
由于罕见疾病的特殊性，基于少量患者获取的试验数据向目标适应症整体人群外推存在显著风险。类器官模型可有效模拟不同年龄阶段，不同生理状态，不同组织器官等的生物特征，通过构建“定制化模型”以及虚拟队列整合，增强数据外推过程的科学性与安全性。
随着我国罕见病药物研发体系加速与国际标准对接，创新药物的可及性将得到大幅提升，这为数千万罕见病患者带来了新的治疗期盼。未来，器官芯片与人工智能建模等创新技术的深度结合，有望使罕见病药物研发效率产生质的飞跃，从而助力我国在这一重要领域完成从跟跑到领跑的关键转变。
类器官领域的产业盛会
11月13-15日，第十四届细胞生物产业大会暨第五届国际细胞治疗与再生医学展览会将在中国国际展览中心（朝阳馆）举办，大会旨在促进类器官领域学术界与产业界的深度交流合作，共同攻克技术难题，加速成果转化。展示涵盖上中下游产业链等各项成果，拟邀来自科研院校、药企、技术机构等专家、学者、企业高管等分享前沿技术与方案。
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