选择未转染的细胞和裸露的siRNA作为对照，通过相同的处理手段和培养条件，检测复合物在肿瘤细胞中的特异性蛋白表达情况，如果检测到基因表达处于低水平，可证明细胞内基因的成功沉默。在相同N/P比的情况下，经Au DENPs/siRNA复合物处理后的细胞，其内部的特异性蛋白表达水平明显低对照组，而{（Au0）25-G5.NH2-（PEG-RGD）10-mPEG10}DENPs/siRNA 复合物在细胞内的相应蛋白表达水平显著低于{（Au0）25-G5.NH2-mPEG20}DENPs/siRNA复合物。这个结果表明了RGD修饰的Au DENPs 具有优秀的靶向基因沉默特性，这对肿瘤细胞的基因治疗是至关重要的。
 

而动物实验是为了研究Au DENPs在动物体内的转染特性。转染3天后，siRNA在动物体内已经充分与特异性信使RNA结合，诱导基因沉默，阻止了特异性蛋白的表达，因此选择这个时间点处死裸鼠，同样通过蛋白印迹实验检测Au DENPs 负载siRNA后在动物体内的基因沉默效果。对于VEGF和Bcl-2siRNA而言，{（Au0）25-G5.NH2-（PEG-RGD）10-mPEG10}DENPs组的裸鼠肿瘤部位具有最低的蛋白表达水平，与{（Au0）25-G5.NH2-mPEG20} DENPs 组相比具有显著性差异。体内结果也同样证明，Au DENPs 具有良好的基71因转染效率，在肿瘤细胞的基因治疗中具有巨大的潜力。
 

出自《基于超支化大分子的多功能纳米平台的构建及其基因治疗应用》作者孔令丹。