iPSC与CRISPR协同技术在再生医学中的转化潜力2025-07-25 08:59:34
从CRISPR基因编辑技术的报道到如今的广泛应用已过去十多年，这项技术的创造不仅是基因编辑技术发展史的里程碑事件，更是人类对生命科学领域探索的革命性突破。相比于前几代基因编辑技术，CRISPR基因编辑技术不仅编辑精度更高，而且操作更加简便，可以实现基因的精确整合、多基因编辑和全基因组功能调控。作为第三代基因编辑工具，CRISPR技术的核心优势在于其能够通过单链向导RNA精确靶向基因组特定区域，并依赖Cas核酸酶实现DNA双链断裂，进而激活细胞内的修复机制完成基因敲除、敲入或碱基替换。随着Cas工具酶的不断拓展及衍生技术的不断开发，CRISPR基因编辑技术在农业、医学、生物技术领域的应用愈发广泛，从基础研究到临床转化均展现出巨大潜力。诱导多能干细胞的诞生为细胞生物学与再生医学的研究提供了突破性工具。2006年，山中伸弥团队通过转录因子重编程技术，首次将小鼠成纤维细胞转化为具有多能性的iPSC。iPSC具有无限增殖、保持自我更新和分化为三胚层功能细胞的能力，不仅获取来源广泛，同时规避了胚胎干细胞的伦理问题。将体细胞重编程为iPSC后，体外培养分化为所需的细胞、组织或类器官，在疾病建模、药物筛选、细胞治疗等应用中具有巨大的发展前景。这一技术突破为个性化医疗和再生医学研究开辟了新的可能性。
基于CRISPR基因组编辑技术和iPSC的应用前景，这两种技术的结合碰撞是很自然的。CRISPR的精准编辑能力可高效引入或修复致病突变，构建等基因疾病模型；同时，通过对iPSC进行基因工程化改造，可显著提升其治疗安全性和有效性。两种技术的协同应用不仅解决了传统模型在物种差异和细胞来源上的局限，还加速了从基础研究到临床转化的进程。
出自《CRISPR 基因编辑技术在 iPSC 中的研究与应用进展》 作者:周泽林,刘青青,张锋。
