目前干细胞治疗先天性心脏病的研究主要集中在左心发育不良综合征。三期姑息手术增加了左心发育不良综合征患儿的生存机会，但术后单右心室不能长期支持全身循环而出现心力衰竭。左心发育不良综合征在国内罕见，应选择在其他导致心力衰竭的先天性心脏病上开展干细胞治疗的研究。儿童可能是干细胞治疗效果最好的群体，这是因为小于3个月的婴幼儿心肌细胞仍具有较强的增殖能力，干细胞可能可以刺激未成熟心肌细胞的增殖和分化。
 

在经冠状动脉输注患者心脏祖细胞试验和心脏祖细胞治疗单心室心脏病Ⅱ期临床随机对照试验中，左心发育不良综合征患者在姑息手术治疗4周后接受经冠状动脉输注心脏球源性细胞，对干细胞治疗反应最好的是体型最小、年龄最小和射血分数最低的婴儿。脐带血干细胞是“更年轻“的干细胞，年轻干细胞和年轻受试者的组合可能获得更积极的临床结果。另外，儿童 HF 第二常见的原因便是心肌病，CHD和心肌病之间存在共同的遗传原因，如MYH6、MYH7、NOTCH1突变既可导致CHD也可引发心肌病，这增加了患者HF的发生率，而干细胞治疗改善扩张型心肌病患者心脏功能和生活质量的研究也取得了令人满意的效果.
 

出自《脐带血干细胞在先天性心脏病领域的应用进展》作者：彭梓睿，袁海云，刘晓冰。