单倍体移植联合PT/Cy方案在地中海贫血治疗中的突破2025-09-10 08:48:48
有研究者尝试增加剂量的全身放射治疗（400cGy）进行预处理同时联合环磷酰胺后置（移植后环磷酰胺）抑制淋巴细胞免疫，进行17例血红蛋白病的单倍体移植治疗仅有一例出现移植失败。基于以上PT/Cy方案，泰国研究者报道了移植前免疫抑制（移植前免疫抑制剂）联合减低毒性清髓预处理方案（“曼谷方案”）进行单倍体供者外周血干细胞移植治疗TM患者83例，3年累积总生存率和无事件生存率均为96％，中位随访期内II～IV度、III～IV度aGVHD发生率为42％、7％，局限型cGVHD、广泛型cGVHD发生率为40％、4％。我国的单倍体移植治疗地中海贫血可追溯至21世纪初，2012年解放军920医院报道使用单倍体移植治疗16例重型β地中海贫血患者，13例为无病存活状态。珠江医院回顾性分析2012—2017年间8例重型β地中海贫血采用“FBCA预处理方案”进行单倍体移植效果，8例患者均获得植入，总生存率和无病生存率均为100％。深圳儿童医院进行73例地贫单倍体移植，采用脐血联合输注，总生存率和无病生存率分别为95.26％，Ⅲ～Ⅳ度aGVHD发生率为18％，慢性移植物抗宿主病发生率为37％。
厦门大学附属中山医院报道进行13例地中海贫血单倍体移植，全部患者存活，12例实现输血独立，无移植相关死亡病例。近年湖南发表一项多中心单倍体移植的临床研究，纳入54例TM患者，总生存率和无事件生存率分别为98.1％和90.7％。Ⅱ～Ⅳ度aGVHD发生率为13.8％，cGVHD发生率为28.5％，后续他们再次报道了99例单倍体移植，总生存率（OS）为96.5％。
出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文，赖永榕。
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