CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中的突破与局限2025-09-15 08:33:51
造血干细胞移植作为细胞治疗的重要形式，数十年来已成为血液系统疾病治疗领域的里程碑式突破。在恶性血液病治疗中，HSCT通过预处理阶段的清髓化疗和移植物抗白血病效应协同清除恶性细胞，目前仍是多数血液系统恶性肿瘤唯一可能实现根治的治疗手段。该技术体系经过多年发展已衍生出多种改良模式，包括供者淋巴细胞输注和微移植等创新疗法，进一步拓展了临床应用范围。传统HSCT仍面临诸多临床挑战：大剂量化疗/放疗预处理对耐药性白血病干细胞清除不足，导致高复发率；免疫抑制剂在控制移植物抗宿主病的同时削弱GVL效应；植入不良综合征和血管内皮损伤等并发症也缺乏有效干预手段，严重制约疗效提升。近年来，血液系统恶性肿瘤的治疗格局发生了深刻变革。嵌合抗原受体T细胞疗法的横空出世为血液肿瘤治疗带来了革命性突破。CAR-T治疗的核心优势在于其精准靶向性，通过基因工程改造T细胞使其表达CAR，特异性识别肿瘤细胞表面抗原，从而实现对恶性细胞的高效清除。
商品化CAR-T细胞疗法在复发/难治性急性B淋巴细胞白血病治疗中完全缓解率为60％～90％，12个月生存率达70％以上；抗CD19CAR-T疗法作为大B细胞淋巴瘤二线治疗的CR率超过60％，显著优于标准治疗，并在一线治疗中表现出高效性，为其向早期疾病阶段拓展应用奠定基础。CAR-T治疗无需严格配型，为无法耐受移植或缺乏合适供者的患者提供了新的治愈希望。然而在临床实践中，CAR-T细胞疗法也暴露出其局限性：一方面，长期疗效受制于较高的复发率；另一方面，在治疗过程中可能引发严重的免疫细胞相关不良反应，如细胞因子释放综合征和神经毒性综合征。
出自《造血干细胞移植与ＣＡＲ－Ｔ细胞治疗新模式的探索与实践》作者黄玥， 胡永仙，黄河。
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