Cicero等针对L1077P-CFTR致病变异基因开展了体外个性化治疗研究，利用患者来源的细胞进行鼻条件重编程细胞模型，在体外模拟患者疾病，对罕见突变进行治疗分型发现单等位基因治疗机制。该研究为无法参加主流临床试验的罕见突变患者，提供了“体外筛选-精准用药“的途径。Berkers等开展A455E-CFTR基因突变对鲁马卡托/依伐卡托的临床实验和类器官测量，以评估治疗效果。利用患者来源的疾病细胞，建立个体化的药物治疗的细胞培养模型，可用于开发检测方法、治疗方案，评估药物敏感性，预测临床疗效，尤其在罕见突变或难治性肿瘤的个体化治疗中展现潜力。
 

He等利用转移性结直肠癌患者的原发灶和转移灶切除患者的肿瘤组织，建立患者来源的类器官，构建活体样本库，为研究肿瘤异质性提供了资源，也为筛选新型化疗方案或靶向药物提供了高效的临床前筛选工具。Seppälä等利用从手术切除和内镜活检获得的组织中培养患者来源类器官，实现快速离体化疗筛选以支持胰腺导管腺癌患者的精准医疗计划。
 

出自《类器官研究的国际发展态势分析》作者安琪，刘峥。