基于人诱导多能干细胞与脑类器官技术构建人类特异性HD模型，为阐明疾病发病机制以及开发新型治疗策略提供了革命性研究平台。文章分别回顾HD患者来源的诱导多能干细胞（HD patient-derived induced pluripotent stem cell，HD-iPSC）和人脑类器官技术的发展历程，系统介绍HD-iPSC及其来源的各类型细胞、各类型人脑类器官以及类组装体在HD研究中的研究成果和意义，并讨论脑类器官的应用前景与挑战。
 

近来研究显示，通过共培养、微流控系统或双光子聚合3D打印血管技术等策略可有效改善类器官由于缺氧和营养供应不足而引发核心区域坏死的情况。这些技术本身的突破不仅能在实验室里培养出更接近真实人脑的组织，也将更准确地模拟HD的发生发展。综上所述，未来的研究仍需要开发更先进的培养系统来延长神经元的存活时间，引入微流控等技术模拟脑内微环境，并构建多脑区功能互作的整合模型，才能更精准地模拟HD的复杂病理过程。同时，将iPSC技术与基因编辑、单细胞组学等新兴技术相结合，有望为解决现有技术难题开辟新路径。虽然从基础研究到临床应用的转化之路漫长，但每一步进展都将为最终攻克这一顽疾积累宝贵经验。
 

出自《人诱导多能干细胞与脑类器官技术在亨廷顿病研究中的应用》作者陈星伊，刘妍，尤卫艳。