例如MSC药物通过细胞间相互作用和分泌可溶性因子等多种机制发挥治疗功能，这使得建立反映生物学有效性的效力检测方法尤为困难。效力试验方法应能够反映药物的预期作用机制，方法稳定可靠，并能够定量反映药物的生物学有效性。效力试验方法开发和验证可参考2025年版《中华人民共和国药典》指导原则9401《生物制品生物活性/效价测定方法验证指导原则》。MSC免疫调控功能是临床应用中重要的生物学有效性质量属性。MSC在不同类型的炎症环境中，可由静息状态转变成激活状态，通过细胞间相互作用和分泌可溶性免疫调控因子，调节多种免疫细胞的增殖、分化、活化以及炎症因子的分泌功能。
 

另外，炎症介质诱导MSC产生吲哚胺2，3-双加氧酶1、前列腺素E2、分泌型肿瘤坏死因子受体I型以及抑制单核细胞表达白介素2受体α等也已被用于MSC的有效性评价。然而这些方法尚不能完全反映适应证治疗的作用机制，以此基础上开发的效力试验多为非量化效力试验，不能很好地反映细胞的生物学有效性，需深入研究与适应证相关的有效性作用机制，在此基础上开发定量效力试验。PSC来源功能细胞的效力评价，其核心在于验证目标细胞是否具备与体内成熟细胞相当的生理功能。
 

出自《干细胞药物的研发和质量控制进展》作者张可华，孟淑芳。