人类多能干细胞源肠道类器官里程碑始于2011年，Wells团队首次建立了高效的体外诱导体系，成功将人多能干细胞定向分化为具有三维结构和功能的肠道类器官。人源多能干细胞衍生类器官比起单纯的上皮类器官，其修复能力更强，Helmrath研究团队证实，将人源多能干细胞衍生的肠道类器官移植至小鼠受损肠道后，能够有效修复包括上皮和深层组织在内的肠壁结构，并恢复小肠的功能。体外肾生成过程始于人多能干细胞分化为中间中胚层细胞，随后进一步诱导为后肾间充质和输尿管芽细胞群，这两种细胞群体通过相互作用共同构建肾脏结构：后肾间充质产生肾元前体并最终形成肾单位，而输尿管芽则通过分支形态发生发育为集合管系统。
 

2015年，Freedman等首次建立了将人多能干细胞分化为肾脏类器官的方案，并通过敲除PKD1或PKD2基因构建了首个常染色体显性多囊肾病类器官模型。随后在2021年，该团队利用CD24+肾上皮细胞群建立了可快速诱导囊肿形成的常染色体显性多囊肾病模型。2024年，他们利用碱基编辑技术，进一步构建了能模拟4种常见无意义突变的PKD类器官，并鉴定出真核核糖体选择性氨基糖苷类药物可作为潜在的治疗药物。
 

出自《多能干细胞源类器官研究进展》作者李雪婷，李剑南，华进联。