临床前研究已证实细胞移植可促进视觉功能恢复；I/II期临床试验初步数据也支持其安全性与可行性。然而，实现实质性视力重建仍面临重大挑战：第一，供体细胞的选择策略需优化，自体移植免疫相容性最佳，但成本高、周期长；同种异体移植需长期全身免疫抑制，存在眼部副作用及致瘤风险。建立HLA配型的iPSC库可降低免疫反应。此外，复杂眼病常累及多种视网膜细胞亚型，单一细胞移植效果有限，需开发类器官来源的新细胞类型并探索联合移植策略；第二，移植细胞的整合效率与长期存活率亟待提高，宿主微环境深刻影响疗效，需确定最佳移植窗口，并结合新型生物材料及微环境调控手段。
 

规模化制造的同种异体iPSC-RPE产品已在动物模型中验证整合与保护效应，并进入临床试验阶段；第三，产品质控、安全性评估与疗效验证仍需规范。体外扩增可能导致功能丧失或遗传不稳定性；临床前异种移植模型与人体终点存在差异，虽然全球大量患者接受多能干细胞疗法后未发现广泛安全性问题。但现有临床试验样本量小、异质性高、随访短，疗效结论尚不明确。移植细胞生产与质控标准不统一、目标细胞纯度不足与鉴定困难依然是临床转化最核心的瓶颈之一。如何大规模、低成本地生产出符合药品生产质量管理规范的细胞产品，是行业面临的共同挑战。
 

出自《AI赋能的眼病精准诊断与再生治疗新进展》作者高娜，代伟，瞿佳。