选择合适的病毒载体是实现靶向递送的关键。15年前研究者就利用AAV5载体成功将基因递送至马角膜，揭示了病毒载体的组织嗜性特性。近年来，多种疗法在动物模型中验证。徐等人开发了感光细胞靶向的AAV7m8-CRXp-hPROM1载体，将其经视网膜下注射至Prom1−/−小鼠，可产生持续的、感光细胞靶向的人源PROM1表达，显著保护外段形态并改善视觉功能；Singh等人提出了包括RPE65基因与抗凋亡因子BIRC5联合递送的策略，该联合方案显著降低了凋亡标记物Bax的表达、增强了抗凋亡因子Bcl2的表达，从而为增强表型持久性提供了潜在路径。
 

目前，多种基因疗法进入临床试验，用于治疗经证实的双等位基因RPE65突变所致的遗传性视网膜营养不良的Voretigene neparvovecrzyl是全球首个获得美国FDA和欧洲EMA批准的体内AAV基因疗法。其Ⅲ期临床试验结果显示在改良多亮度移动性测试评分与全视野光敏感性测试上均显著优于对照组，MLMT效应持续5年，FST效应在I期研究中延续达7.5年；此外其上市后的PERCEIVE研究显示，光敏感性持续获得稳健改善，验证了关键试验的发现。