溶酶体作为细胞内具有单层膜囊状结构的细胞器，内含多种磷酸酶、脂酶、蛋白酶等水解酶，能够在酸性环境中非特异性降解胞内大分子物质，是细胞内消化、降解和回收的重要场所。在LSDs中，由于溶酶体水解酶的缺乏或功能异常，导致溶酶体无法有效降解底物，进而引发一系列病理过程。因此，恢复或替代溶酶体中的关键酶成为治疗LSDs的重要策略之一。目前，LSDs治疗策略涵盖酶替代疗法、底物减少疗法、药理伴侣及对症治疗，旨在改善患者状况。
 

上述疗法仅对部分疾病有效且价格高昂，长期应用易产生抗体而影响疗效。近年来，干细胞疗法在LSDs的治疗中展现出巨大潜力。干细胞具有自我更新和多向分化的能力，能够分化为多种细胞类型，包括能够替代受损溶酶体酶功能的细胞。通过干细胞调控溶酶体功能，不仅可以恢复溶酶体内正常的水解酶活性，还可以改善细胞代谢和内环境稳态，为这些难治性疾病的治疗提供了新的思路。应用干细胞治疗LSDs的技术不断更新与突破，该综述以溶酶体调控作为立足点，分别论述并归纳现有研究中干细胞治疗LSDs的进展，旨在为临床治疗提供思路。
 

出自《干细胞调控溶酶体功能治疗溶酶体贮积症》作者李怡文，刘飞祥，张运克。