移植的干细胞通过在特定组织中重新生长替代受损细胞，或通过释放功能性溶酶体水解酶及改善细胞间通讯及微环境等方式发挥治疗疾病的作用，展现出独特的治疗优势。当前研究仍存在以下问题：①干细胞移植的局限性在于高成本和潜在的免疫排斥反应，患者在移植前常需进行清髓治疗，可能造成潜在风险；②安全性和有效性仍需进一步验证，临床试验的长期随访数据对于评估治疗效果和潜在风险至关重要；③干细胞移植和基因编辑技术仍存在诸多技术瓶颈，如细胞分化效率、基因编辑的特异性和效率等；如何确保干细胞在体内的长期存活和功能稳定也是亟待解决的问题；④中医药治疗LSDs的相关报道较少，且相关机制研究及临床疗效不明确。
 

干细胞在LSDs中的应用已被广泛报道，多数研究探讨干细胞经细胞替代、旁分泌作用、基因编辑等治疗LSDs的作用机制和临床试验，但尚有较少研究干细胞通过调控溶酶体途径治疗LSDs。以溶酶体为切入点，探究干细胞对LSDs的治疗机制，并从其他疾病相似症状方面入手，提出中医药治疗LSDs改善临床表现的可行性。LSDs作为一组罕见遗传代谢类疾病，发病机制复杂。
 

出自《干细胞调控溶酶体功能治疗溶酶体贮积症》作者李怡文，刘飞祥，张运克。