先天性膈疝是一种以膈肌缺损和腹腔内容物突出到胸腔，导致肺发育不全为特征的疾病。随着一些新的治疗方法的引入，包括胎儿气管阻塞、温和通气策略和体外膜肺氧合，先天性膈疝患者的治疗有所改善，但重度先天性膈疝婴儿的死亡率仍然很高。
 

鉴于经羊膜干细胞疗法后供体细胞的血行路径、胎儿手术治疗方案的侵入性和争议性、以及先天性膈疝的持续高产后发病率和死亡率，2020年CHALPHIN等首次将经羊膜干细胞疗法应用于不直接暴露于羊膜腔的先天性膈疝，在这项探索性研究中使用硝基芬灌胃诱导大鼠先天性膈疝模型，检测胎肺组织成纤维细胞生长因子10、血管内皮生长因子A和表面活性蛋白C的表达，结果发现该疗法显然能够影响胎儿肺血管张力的调节，并相应地影响实验性先天性膈疝中的肺小动脉形态。与未处理组和生理盐水组相比，经羊膜干细胞疗法组的成纤维细胞生长因子10和血管内皮生长因子A表达显著下调；与未经治疗组相比，经羊膜干细胞疗法胎肺的表面活性蛋白C表达显著升高。血管内皮生长因子A和成纤维细胞生长因子10分别在肺血管生成和气道分支发育中起关键作用，两者的降低可能反映了宿主对某些有害刺激的反应较少，或者这些有害刺激可能已被其他过程逆转或抑制。表面活性蛋白C是Ⅱ型肺细胞成熟的标志物，始于肺发育的假腺体期。据报道，在晚期暴露于硝基芬的大鼠胎儿和患有先天性膈疝的人类新生儿中存在表面活性剂缺乏，CHALPHIN等研究发现，经羊膜干细胞疗法可能通过显著上调表面活性蛋白C的表达影响实验性先天性膈疝肺发育。
 

经羊膜干细胞疗法在先天性膈疝疾病模型中的应用是经羊膜干细胞疗法治疗非暴露性缺陷疾病的首次尝试，这项探索性研究证实经羊膜干细胞治疗影响实验性先天性膈疝肺发育，正如文中所言，比简单地确定这些关键基因是上调还是下调更重要的是，该研究证实经羊膜干细胞疗法可以通过某种方式影响胎儿肺发育。
 

出自《经羊膜干细胞疗法:产前治疗多种先天性疾病的新策略》作者成曦，孙宝兰，谢园园.