当前研究仍存在以下问题：①干细胞移植的局限性在于高成本和潜在的免疫排斥反应，患者在移植前常需进行清髓治疗，可能造成潜在风险；②安全性和有效性仍需进一步验证，临床试验的长期随访数据对于评估治疗效果和潜在风险至关重要；③干细胞移植和基因编辑技术仍存在诸多技术瓶颈，如细胞分化效率、基因编辑的特异性和效率等；如何确保干细胞在体内的长期存活和功能稳定也是亟待解决的问题；④中医药治疗溶酶体贮积症的相关报道较少，且相关机制研究及临床疗效不明确。
 

干细胞在溶酶体贮积症中的应用已被广泛报道，多数研究探讨干细胞经细胞替代、旁分泌作用、基因编辑等治疗溶酶体贮积症的作用机制和临床试验，但尚有较少研究干细胞通过调控溶酶体途径治疗溶酶体贮积症。该文章以溶酶体为切入点，探究干细胞对溶酶体贮积症的治疗机制，并从其他疾病相似症状方面入手，提出中医药治疗溶酶体贮积症改善临床表现的可行性。溶酶体贮积症作为一组罕见遗传代谢类疾病，发病机制复杂。干细胞治疗溶酶体贮积症的具体机制难以阐明，且部分基础研究依赖于动物模型，在生理、病理及药物反应等方面与人类存在显著差异，种属差异可能导致研究结果在人体中的适用性受限；纳入研究的干细胞使用剂量、获取方式和移植时间等也存在差异，而且无法保证研究中术者手术技术等因素的一致性，因此实验结果的临床意义并不明确。
 

出自《干细胞调控溶酶体功能治疗溶酶体贮积症》作者:李怡文，刘飞祥，张运克.