KMT2A重排AML治疗现状与未来发展方向2025-06-04 08:39:22
CAR-T细胞免疫疗法的毒性和显著的局限性促使人们研究其他免疫细胞作为CAR工程的潜在候选者。嵌合抗原受体自然杀伤细胞和CAR-T细胞一样，也能够识别并靶向肿瘤细胞。CAR-NK细胞的自然特性使它们与CAR-T细胞相比具有更多优势，包括即时可用性、可诱导增殖、更高的安全性以及产生细胞因子和趋化因子的能力。目前CAR-NK在AML的研究主要聚焦在靶向CD33阳性白血病及联合化疗的疗效，暂无CAR-NK治疗AML或KMT2A-rAML的研究报道，但鉴于CAR-NK的优点，相信CAR-NK在改变AML治疗前景方面将具有巨大潜力。KMT2A-rAML作为AML的一种特殊亚型，使用传统DNR联合Ara-C“3+7“方案化疗缓解率低，且复发率高。目前，首个r/rKMT2A易位急性白血病靶向药Menin抑制剂revumenib已获得FDA批准上市，为治疗伴有KMT2A易位的r/r急性白血病成人患者和1岁及以上的儿童患者提供新的选择。此外，还有7种Menin抑制剂正处在临床试验阶段，部分已取得初步结果。研究者通过药物敏感性分析观察到KMT2A-r细胞系对部分已开发药物具有敏感性，为临床药物选择提供新思路。随着研究的不断进展，许多潜在治疗靶点被提出，在未来有待进一步探索。
HSCT作为AML的根治治疗，在KMT2A-rAML患者中的作用仍然存在争议，多项研究表明在CR1期行HSCT和在HSCT前达到MRD阴性对KMT2A-rAML患者OS、RFS和CIR具有实质性的保护作用。CAR-T/CAR-NK作为一种新兴的肿瘤治疗方式，正在飞速发展，但在AML中尚未得到广泛应用。目前，多个AML靶点包括CD33、NKG2D、CD123、CLL-1和CD7，正在广泛研究。虽然暂无细胞产品接近实际应用，但可预见的是肿瘤免疫治疗在改变AML治疗前景方面具有巨大潜力。
出自《KMT2A重排急性髓系白血病的研究进展》 作者:李佳欣，陶善东，于亮.
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