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问:基因治疗目前的问题与展望是怎样的呢?2021-12-29 10:20:17

答:在动物喉返神经损伤模型中,基因治疗在预防喉肌萎缩和运动神经元丢失、保留神经终板、再生神经纤维、促进神经功能恢复等方面具有重要作用。尽管在这些领域的研究有限,但现有的研究成果值得参考,未来的临床应用前景值得期待。 但目前仍存在一些有待解决的问题,如每项研究均采用了不同的动物模型、不同的基因转导方法和不同的治疗方式,这使得各项研究结果难以进行横向比较,因此有必要进行相同试验条件下的研究,从多种方法和治疗方案中找出最佳切实可行的一项:明确最佳的导入基因、建立最优质的载体、选择最高效的植入方式,从而促进该治疗方式的推广。

尽管一些报道提到并未发现基因治疗造成的组织学损伤和免疫反应,但并不是没有任何不良反应,相关方面的调研还有待完善以及更深入的研究。 目前研究已经证明了将AAV 或 AdV传递到中枢神经系统的有效性,但同时也显示出一定的局限性,如中枢神经系统的重点区域疑核将受到扩散传递的潜在不良影响。 腺病毒基因表达的有限时效性可能符合喉返神经损伤的特征,其暂时性的基因表达特点更适合于这种短期治疗,但是短期转基因表达的机制之一被认为是由转基因细胞的免疫反应产生的,而AdV具有毒性和免疫原性,这也正是部分学者摒弃AdV的原因,他们不提倡使用这种载体进行转运,因此有必要研发更加高效、毒副作用更小的载体,为基因治疗在安全性方面提供有力的保障。
 
出自《喉返神经损伤基因治疗的研究进展》作者李浩,代文杰。