问：抗-BCMA-CAR-T疗法的首个Ⅰ期临床试验结果怎样？2021-09-08 11:13:31
答：2016年Ali等首次开展了靶向BCMA CAR-T细胞的Ⅰ期临床试验。有12例患者参与了此次临床试验并在CAR-T细胞输注前接受了淋巴细胞清除治疗，输注剂量在（0.3~9）×106个CAR-T细胞/kg之间。2个较低剂量水平（0.3×106和1.0×106个CAR-T细胞/kg）治疗的6例患者中发现有限的抗骨髓瘤活性和较轻的毒副作用。在第3剂量水平，1例患者获得了非常好的部分缓解。两名接受最高剂量治疗的患者（9×106个CAR-T 细胞/kg）中，1 例患者持续17 周严格的完全缓解，1 例患者获得持续66周的VGPR。随着CART细胞剂量的增加，患者细胞因子释放综合征症状加重，包括发热和心动过速、中性粒细胞减少、血小板减少、低血压和急性肾损伤，但这些症状都能得到有效控制，没有出现长期并发症。这些结果证明了靶向BCMA的CAR- T细胞的有效临床抗骨髓瘤活性和未来其巨大的临床研究价值。出自《靶向BCMA的CAR-T细胞疗法在多发性骨髓瘤中的应用现状》作者王 君，王建勋。
