问：类器官与基因编辑有什么关系呢？2022-11-28 13:50:04
答：CRISPR‐Cas9技术彻底改变了基因组编辑手段并适用于类器官领域，可将外源DNA序列精确整合到人体类器官中。Schwank等首次证明利用CRISPR/Cas9基因编辑技术通过同源重组纠正了源于CF患者肠干细胞的遗传缺陷。Verma研究小组利用CRISPR/Cas9技术修复了CF患者来源的iPSC，修复后的iPSC可分化为成熟的、具有正常的CFTR功能的气道上皮细胞。Clevers研究小组基于CRISPR的腺嘌呤碱基编辑技术纠正了CF类器官生物库中的CFTR基因突变，2名患者均获得了基因和功能修复，经全基因组校正测序，未检测到脱靶突变。以上研究成果表明，基因编辑技术和类器官技术的结合为基因治疗提供了理想的治疗策略，可用于单基因遗传病患者的基因校正。出自《人体类器官技术的生物医学应用、机遇与挑战》作者檀英霞，岳亮，张珂。
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