类器官用于精准治疗的经典案例是囊性纤维化患者的个体化治疗，这项开创性工作为罕见病的治疗带来了希望。CF是一种由CFTR基因（编码氯离子通道蛋白的基因）特异性突变引起的疾病，目前已报道了2000多个CFTR基因突变。鉴于该基因突变数量大且不同突变适用不同的治疗方法，迫切需要在个体基础上进行药物疗效测试。CF患者来源的肠道类器官为预测治疗反应提供了强有力的模型。CFTR激动剂forskolin诱导肠类器官肿胀的应答试验是评估CFTR功能的常用方法，因此，基于患者的肠道类器官进行FIS分析，为罕见CFTR基因突变患者的个性化治疗开辟了新的道路。随后，FIS分析用于评估CF疗法成为第一种基于类器官的个性化治疗方法。比利时CF研究实验室建立了CF受试者肠道类器官生物库，通过对受试者的类器官进行FIS分析，开发验证个性化用药方法，以确定个性化最佳治疗方案。
 

出自《人体类器官技术的生物医学应用、机遇与挑战》作者檀英霞，岳亮，张珂。