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问:干细胞如何治疗亨廷顿舞蹈症?2023-12-19 09:23:24

答:亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性神经退行性疾病,发病机制尚不明确,以不自主舞蹈动作、认知障碍和情绪障碍为特征。Lee等研究发现,静脉移植的hNSCs可以迁移到亨廷顿舞蹈症模型动物的损伤部位,保护损伤的纹状体免受进一步损伤,并分化产生神经元和胶质细胞,诱导功能恢复。Kim等将高表达BDNF的人NSCs移植到亨廷顿舞蹈症大鼠脑内,观察到HB1.F3. BDNF细胞迁移至病变部位并分化为表达DARPP-32的γ-氨基丁酸能神经元、中型棘突神经元,脑内炎症反应降低,与对照组大鼠相比,实验组大鼠出现显著的行为改善。

CTX0E03干细胞系用于亨廷顿舞蹈症治疗的临床前试验也有报道,CTX0E03移植的亨廷顿舞蹈症大鼠纹状体中出现表达BDNF的GABA能神经元、MSN型神经元,脑内炎症反应降低、瘢痕减少,与对照组相比表现出显著的行为改善,表明该细胞系对亨廷顿舞蹈症有一定的治疗作用。
 
出自《神经干细胞移植治疗神经系统疾病的研究进展》作者仇静茹,林志,霍桂桃.