问：ＩＤＨ１／２基因突变相关靶向药物是什么？2024-03-25 10:10:46
答：Ｅｎａｓｉｄｅｎｉｂ：Ｅｎａｓｉｄｅｎｉｂ 属于选择性ＩＤＨ２抑制剂，一项Ⅰ／Ⅱ期临床研究显示，接近 ２０％复发难治ＡＭＬ患者接受 Ｅｎａｓｉｄｅｎｉｂ 单药治疗达完全缓解，１０％患者后续接受造血干细胞移植治疗，治疗相关≥３ 级不良反应包括高胆红素血症、血小板减少症等。另一项针对初治ＩＤＨ２突变型老年ＡＭＬ患者研究显示，Ｅｎａｓｉｄｅｎｉｂ单药治疗完全缓解率为１８％，客观缓解率为３１％，中位总生存时间为１１个月。基于以上证据美国食品药品监督管理局已批准 Ｅｎａｓｉｄｅｎｉｂ单药治疗存在ＩＤＨ２突变的ＡＭＬ患者。伏尼布：艾伏尼布属于选择性ＩＤＨ１抑制剂，一项Ｉ期研究显示，其单药治疗复发难治ＡＭＬ完全缓解＋完全缓解伴骨髓未完全恢复率为 ３０％，客观缓解率为４２％。美国食品药品监督管理局已批准艾伏尼布用于初治７５岁及以上或不适合强化疗的ＡＭＬ患者治疗；而中国国家药监局在２０２２年亦批准其用于复发难治ＡＭＬ。
出自《急性髓系白血病靶向治疗研究进展》作者张莉,覃春捷.
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