问:什么是DNA甲基化抑制剂?2025-03-17 09:52:34
答:VEXAS综合征的血液系统病变常与MDS关联,而阿扎胞苷作为MDS的标准治疗去甲基化药物之一,治疗VEXAS综合征合并MDS的患者有效率接近50%,治疗机制可能与髓系肿瘤基因突变(DNMT3A突变)有关。 同时,Aalbers等针对阿扎胞苷治疗VEXAS综合征患者的最新报道中,将骨髓和(或)外周血的UBA突变VAF降低至5%以下视为遗传学缓解,患者临床及遗传学缓解率高达83.3%,且有部分患者实现长期缓解。出自《VEXAS综合征诊治进展》作者:王淑杨 乔建军.
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