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外显子跳跃治疗的应用
DMD基因突变可以导致Duchenne型肌营养不良症或Becker型肌营养不良症（BMD），后者临床症状轻微，预后相对较好。2022-01-10
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PTCl24的Ⅲ期临床基因治疗试验
PTCl24是目前研究较多的无义突变通读治疗药物，为一种口服药物，最初经高通量药物筛选鉴定并由美国PTC Therapeutics公司研发获得可通过与核糖体亚基的结合。2022-01-10
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无义突变通读治疗正式进入临床试验
1979年，Spithill等73发现氨基糖苷类抗生素可以抑制酵母细胞无义突变导致的表型，通过诱导对提前出现的终止密码子的通读，从而抑制无义突变引起的翻译异常终止。2022-01-07
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无义突变通读的治疗
Duchenne型肌营养不良症（DMD）是X连锁隐性遗传性致死性肌肉病，发病率15．90～21．90／10万新生活产男婴，致病基因是定位于染色体Xp21的DMD基因。2022-01-07
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病毒性载体的划分与应用
通常将载体划分成病毒性与非病毒性两类。病毒性载体 逆转录病毒是目前常用的病毒载体。2022-01-07
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未来基因治疗领域的主要挑战事项
骨形成蛋白ＢＭＰ来源于ＴＧＦ超家族，是一组具有类似结构的高度保守的功能蛋白 ，能够诱导骨和软骨的形成，是目前的研究热点。2022-01-07
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目的基因的各种应用
目的基因是指通过转染的方法使细胞获得不同生物学行为的基因。2022-01-07
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基因治疗如何选择靶细胞
基因治疗中首先要考虑如何选择靶细胞，这与最终的疗效有着紧密的联系。2022-01-07
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基因治疗骨关节病的应用
骨关节病是骨骼肌肉系统疾病中最常见的疾病之一，随着人类平均寿命的逐渐增长，其患病率也逐渐增加2022-01-07
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载体修饰———携带特异性启动子
为了减少不良反应发生，转染须是特异性的，要避免转染到其他非靶细胞和器官。2022-01-07
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大会时间：2025/07/10
