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表达载体的构建
临床基因治疗方案最早是针对造血系统疾病。在体外经过基因转导纠正的细胞回输到患者体内以获得治疗。2022-01-04
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Utrophin蛋白具有显著的治疗优势
ong等构建micro-Utrophin基因AAV载体,然后在新生mdx小鼠、金毛犬肌营养不良症(GRMD)幼犬和成年德国短毛犬肌营养不良症(GSHPMD) 犬中进行研究。2022-01-04
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Micro-Utrophin可改善肌营养不良症状
对Dystrophin蛋白进行研究分析的同时,发现位于正常成年肌肉的神经肌肉接头处有一种与 Dystrophin蛋白结构位置比较相似的蛋白。2021-12-31
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短序列肌营养不良蛋白的优化设计
DMD另一种更温和、进展更缓慢的变体被称为贝克尔肌营养不良症。2021-12-31
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基因治疗从根本上改善肌肉功能
杜氏肌营养不良症是由肌营养不良蛋白缺失或减少引起的全身肌肉渐进性损伤和运动功能减退的致死性基因遗传病。2021-12-31
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超声靶向微泡破坏技术在肿瘤治疗成为新型的基因传递方法
超声靶向微泡破坏技术在肿瘤治疗中已成为一种新型的基因/药物传递方法,且取得了许多积极的治疗效果。2021-12-31
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UTMD在肿瘤基因治疗中的应用
靶向微泡作为载体与uTMD联合,不仅保留了uTMD非侵入性、可重复性、时空靶点特异性、低免疫原性和毒性的优点。2021-12-31
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基因治疗及超声靶向微泡破坏技术概述
2000年人类基因组测序完成标志着分子医学的新时期,新时期的医学发展趋势主要为基因检测和分子治疗。2021-12-31
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载体修饰—携带特异性启动子
为了减少不良反应发生,转染须是特异性的,要避免转染到其他非靶细胞和器官。2021-12-31
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肾脏基因治疗现状
肾脏解剖位置较深,组织细胞多样性以及解剖结构复杂,导致肾脏基因治疗相对滞后。2021-12-31
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