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目前常用的基因治疗的病毒载体
神经系统退行性疾病是一类原因尚不十分明确的慢性进行性损害神经等组织的疾病，表现为神经元进行性变性及坏死，引起认知、情绪及行为异常。2021-12-23
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阳离子脂质体作为非病毒载体的优势
阳离子脂质体作为非病毒载体的一种，与病毒载体相比具有以下优势。2021-12-23
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阳离子脂质体在基因治疗中的优势
DNA的大小是它们能否进入细胞核的重要因素，较大的DNA可能难以进入细胞核，除非它能与细胞核的主动转运系统发生相互作用。2021-12-23
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DNA/阳离子脂质体复合物进入细胞的途径
目前认为，DNA 阳离子脂质体复合物进入细胞的途径有2种模式：通过细胞内吞作用进入；直接与细胞质膜融合。2021-12-23
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阳离子脂质体介导的基因转移机制
作为一种基因载体，简单描述阳离子脂质体介导的基因转移过程为：携带正电荷的阳离子脂质体与携带负电荷的目的基因（DNA或RNA）序列通过静电作用相互吸引结合。2021-12-23
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脂质体及阳离子脂质体结构特点
基因治疗是指将外源正常基因序列导入靶细胞，取代患者体内的缺陷DNA序列，纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。2021-12-23
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基因治疗疗效的评估
基因治疗的目标主要是降低脑内mHTT的表达，延缓神经元死亡的进程，从而中止及逆转疾病进展。2021-12-23
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前驱期与治疗时机的选择
HD的临床诊断主要依靠阳性家族史或基因诊断结果，以及典型的舞蹈样动作或锥体外系运动障碍。2021-12-23
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DNA水平的基因编辑纠正治疗
由于HTT 在机体生长发育中十分重要，因此在什么时候对HTT进行编辑是目前最关心的问题。2021-12-23
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调控mRNA剪接的小分子化合物
分子化合物是另一类实现靶向HTTRNA治疗的潜在新型药物。2021-12-23
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大会时间：2025/11/13
