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慢病毒载体基因治疗的安全风险与优化策略
目前方案有破坏主要沉默因子BCL11A或ZBTB7A在HBG1 2启动子区的结合位点，破坏BCL11A红系增强子的结合位点2025-06-06
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慢病毒载体转导效率优化策略与技术突破
为提高转导效率及载体拷贝数，需要考虑包装片段及前病毒的长度、包膜表面蛋白组成。2025-06-05
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CRISPR基因编辑疗法Casgevy™的临床突破与技术迭代
首个基于LVV的β-地中海贫血基因治疗药物Zynteglo™于2019年6月、2022年8月先后获得欧盟药物管理局与美国食品和药物监督管理局的上市许可。2025-06-05
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地中海贫血病理机制与临床治疗现状分析
地中海贫血患者的珠蛋白链比例失衡，过剩肽链的包涵体造成氧化应激环境，导致红细胞损伤、溶血以及骨髓腔扩大等病理变化。2025-06-05
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地中海贫血基因治疗研究进展与临床转化挑战
地中海贫血即珠蛋白生成障碍性贫血，是一类较为常见的遗传性疾病；患者体内珠蛋白基因突变或缺失，导致血红蛋白合成不足进而引起溶血性贫血。2025-06-05
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线粒体电子传递链在干细胞命运调控中的非经典功能探索
在心血管疾病疾病的治疗中，通过引导干细胞向特定类型细胞分化，可以修复受损组织或细胞器，恢复其功能。2025-06-05
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神经退行性疾病中线粒体功能修复与干细胞治疗策略
此外，也有研究发现可以通过靶向调控ETC从而精准调控ROS水平来阻止肿瘤细胞的过度增殖。2025-06-05
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靶向线粒体电子传递链调控干细胞命运的分子机制
Owusu-Ansah等人发现在果蝇未分化的上皮细胞中破坏MCI将通过ROS诱导JNK FoxO p27信号通路，从而特异性地延缓了细胞周期中G1到S期的过渡。2025-06-05
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活性氧在干细胞分化与衰老中的调控机制研究
Hamanaka等人的研究证实ROS是表皮分化的重要调节因子。在神经干细胞中，适量的ROS可以激活JNK和FOXO信号通路，促进其向神经元或胶质细胞分化进程。2025-06-05
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活性氧在成体干细胞稳态调控中的双相作用
除了电子传递链的缺陷可能直接造成ROS过量产生以外，另一方面，在正常生理条件下，线粒体内的电化学梯度对于mROS产生至关重要。2025-06-04
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大会时间：2026/03/05
