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β－地贫基因治疗领域的临床研究和治疗实践
全球有5％～20％的人群携带α－地贫基因和1 5％的人群携带β－地贫基因，超过90％的患者分布在热带和亚热带地区。2023-11-14
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修复HBB基因突变是一种更理想的策略
广州瑞风生物开发的靶点药物ＲM－001在全球范围内率先在β0 β0患者中进行了临床试验。2023-11-14
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蛋白对HBG的转录抑制作用
在健康人群及β－地中海贫血症患者来源HSPCs中测试发现，ABE8e可在BCL11A+58位核心序列中的多个位点诱导高效的基因编辑2023-11-14
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CＲISPＲ/Cas9系统对β－血红蛋白病具有显著的治疗效果
其中TDT患者在移植后3个月体内总血红蛋白水平平均提升至＞90g L2023-11-14
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ST－400/BIVV003已进入临床试验阶段
红系特异性敲低BCL11A的表达水平，可在不影响淋巴细胞分化成熟及HSCs移植后造血重建的同时，有效激活HbF的表达2023-11-14
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BCL11A是HBG基因的关键转录抑制因子
后续Bluebird公司自行调查发现，MDS患者的恶性细胞中未发现慢病毒载体整合现象，而AML患者中慢病毒载体整合于VAMP4基因内含子上2023-11-14
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βA－T87Q－珠蛋白表达存在抑制作用
目前，蓝鸟公司已证实利用慢病毒载体递送βA－T87Q－珠蛋白编码序列至β－血红蛋白病患者来源的HSCs后进行自体造血干细胞移植的策略可行。2023-11-14
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基因编辑疗法对不同致病突变的适用性
这些基因编辑工具介导DNA双链断裂后，断裂位点处发生非同源末端连接介导的随机插入或缺失并引起相应靶序列的破坏。2023-11-13
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HSCs移植是β－血红蛋白病仅有的治愈性治疗手段
与输血及药物治疗不同，HSCs移植是目前β－血红蛋白病仅有的治愈性治疗手段，但由于供体来源有限，通常只有少数具有人类白细胞抗原相合同胞供体的患者有机会接受HSCs移植手术。2023-11-13
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输血治疗是临床上最为常用的治疗手段
在脱氧状态下，HbS通过疏水键聚集形成多聚体，进而破坏红细胞结构，使其逐渐转变为镰状红细胞，并引起血管闭塞、溶血性贫血及血管病变。2023-11-13
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大会时间：2025/07/10
