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BCL11A是HBG基因的关键转录抑制因子
后续Bluebird公司自行调查发现，MDS患者的恶性细胞中未发现慢病毒载体整合现象，而AML患者中慢病毒载体整合于VAMP4基因内含子上2023-11-14
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βA－T87Q－珠蛋白表达存在抑制作用
目前，蓝鸟公司已证实利用慢病毒载体递送βA－T87Q－珠蛋白编码序列至β－血红蛋白病患者来源的HSCs后进行自体造血干细胞移植的策略可行。2023-11-14
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基因编辑疗法对不同致病突变的适用性
这些基因编辑工具介导DNA双链断裂后，断裂位点处发生非同源末端连接介导的随机插入或缺失并引起相应靶序列的破坏。2023-11-13
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HSCs移植是β－血红蛋白病仅有的治愈性治疗手段
与输血及药物治疗不同，HSCs移植是目前β－血红蛋白病仅有的治愈性治疗手段，但由于供体来源有限，通常只有少数具有人类白细胞抗原相合同胞供体的患者有机会接受HSCs移植手术。2023-11-13
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输血治疗是临床上最为常用的治疗手段
在脱氧状态下，HbS通过疏水键聚集形成多聚体，进而破坏红细胞结构，使其逐渐转变为镰状红细胞，并引起血管闭塞、溶血性贫血及血管病变。2023-11-13
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人类血红蛋白是由红细胞产生的含铁蛋白质
β－血红蛋白病是一类由于编码β珠蛋白的β－珠蛋白基因基因致病变异引起的疾病，包括β－地中海贫血症及镰状细胞病等，是目前世界上最常见的单基因遗传病之一。2023-11-13
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线粒体自噬是其中主要机制之一
长期或过量使用糖皮质激素是骨细胞代谢失衡、激素性股骨头坏死发病的主要因素。2023-11-13
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中药复方对MSCs具有调控作用
除此之外，中药制剂上多用参附注射液进行临床危重患者的抢救，SFI是一种名贵中草药提取物，内含有人参皂苷与乌头碱。2023-11-13
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BFG增加了外周血中干细胞因子的含量
既往研究得出胚胎干细胞向心肌细胞分化需要有启动因素，而GATA-4正是该启动因素。2023-11-13
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中药单体可以促进心肌细胞的分化
结合MIRI与中医的联系，已知古人以气虚贯穿其中，而在中医临床辩证时，黄芪多用于气虚乏力者。2023-11-13
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大会时间：2026/07/16
