2017-2025年中国CGT产品的IND申请趋势：肿瘤为主，多元推进

肿瘤研究：肿瘤疾病是细胞与基因疗法的主要研究方向。2024 年，约 70% 的临床试验聚焦肿瘤疾病治疗，反映出攻克肿瘤难题在医学研究中的紧迫性。以热门的 CD19 靶点为例，2024 年针对它的临床试验超 100 项，众多研究旨在提升血液肿瘤治疗方案的疗效与安全性。


非肿瘤研究：非肿瘤疾病的细胞与基因疗法研究也在稳步前行，神经系统疾病、心血管疾病等领域的临床试验数量占比约 30%。比如在神经系统疾病领域，针对帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病的研究，虽面临挑战，但已取得阶段性成果，为未来治疗提供新思路。


试验阶段：早期临床试验（I 期和 II 期）占比约 60%，彰显中国在细胞与基因疗法领域创新探索的活跃。同时，III 期临床试验占比逐年上升，从 2017 年的不足 10% 增长到 2024 年的约 20% ，意味着越来越多疗法正走向成熟，有望进入临床应用。



2017-2025年中国CGT产品的IND申请趋势



2017-2025年中国CGT产品IND申请及临床试验启动状态


产品研发：成果频出，加速落地

在细胞与基因疗法的产品研发上，我国成绩显著。截至 2024 年，中国已有6款CAR-T细胞疗法产品获批上市，数量位居全球前列。2025 年初，我国首个干细胞治疗药物艾米迈托赛注射液获 NMPA 附条件批准。这些产品为相关疾病治疗提供新武器，也标志着中国细胞与基因疗法产品从研发到市场的进程正在加速。



中国在研CGT产品的开发状态



常见的三大类CGT药物的适应症和靶点分析


企业力量：多元格局，投入强劲

企业在推动细胞与基因疗法发展中扮演着关键角色。我国目前有超过 200 家企业参与到细胞与基因疗法的研发和生产中，形成了多元化的企业格局。其中既有大型药企，凭借其雄厚的资金实力和广泛的研发网络，在产品研发和产业化方面发挥着重要作用；也有众多创新型中小企业，它们专注于特定技术或靶点的研究，以灵活的创新机制为行业注入新的活力。

在研发投入上，企业也毫不吝啬。2024 年，我国细胞与基因疗法领域的企业研发投入总额超过 100 亿元人民币，同比增长约 30%。如此高额的投入，为技术创新和产品研发提供了充足的资金保障。在融资方面，2024 年该领域企业的融资总额达到 50 亿元人民币，这反映出资本市场对细胞与基因疗法行业的持续看好，为企业的发展提供了强大的资金支持。中国细胞与基因疗法的蓬勃发展，离不开监管政策的支持、科研人员的努力以及企业的积极投入。

展望未来，中国细胞与基因治疗（CGT）领域正以强劲的发展势能活跃于全球生物医药中，随着先进治疗产品加速迭代，为复杂疗法提供“中国方案”，推动产业创新与升级。


原文链接：
https://www.nature.com/articles/d41573-025-00126-7