人脐带MSC横扫国内近七成干细胞类临床试验版图2025-10-21 10:24:56
根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公布的数据显示，83项干细胞类临床试验当中就有56项采用了人脐带间充质干细胞（截止至9月16日），除此之外，国内首款获批上市的“艾米迈托赛注射液”，利用人脐带间充质干细胞的特性，通过修复受损组织和调节免疫功能，在治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病方面显示出显著的疗效和安全性。一根本应被丢弃的脐带为何能成为干细胞药物研发和临床应用领域的主流选择？
脐带间充质干细胞的特点
在特定诱导条件下，能够分化为多种细胞类型，如成骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞、肌细胞、甚至神经样细胞等，用于修复受损组织。
这是其最核心的作用之一。它能通过分泌多种因子（如前列腺素E2、吲哚胺2,3-双加氧酶等）和直接接触，调节T细胞、B细胞、树突状细胞和NK细胞的功能，抑制过度免疫反应。这使得它可用于治疗自身免疫性疾病和抑制移植排斥反应。
hUC-MSCs能够分泌大量的生物活性因子，包括：生长因子： 如VEGF（血管内皮生长因子）、HGF（肝细胞生长因子）、FGF（成纤维细胞生长因子），促进血管生成和组织修复。
调节炎症和免疫反应。
携带蛋白质、mRNA、miRNA等信号物质，介导细胞间的通信，发挥治疗作用。目前外泌体本身也成为了一个热门的研究领域。
当机体组织损伤或发炎时，静脉回输的hUC-MSCs能够感知信号，并迁移（“归巢”）到损伤部位，聚集并发挥修复作用。
本身不高表达MHC-II类分子和共刺激分子，因此不易被宿主免疫系统识别和攻击，使得异体使用（Allogeneic Use）成为可能，无需严格配型。
临床应用领域
治疗脑卒中（中风）、脊髓损伤、阿尔茨海默病、帕金森病、自闭症等。通过分化为神经细胞或通过旁分泌作用促进神经修复。
治疗类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、炎症性肠病（如克罗恩病）、Ⅰ型糖尿病等。利用其强大的免疫抑制功能。
骨科：修复软骨损伤、骨缺损、骨质疏松等。
心血管：治疗心肌梗死，促进心肌和血管再生。
妇科：修复子宫内膜损伤、治疗卵巢早衰。
移植物抗宿主病（GvHD）：这是目前少数已被批准上市的干细胞适应症。异体造血干细胞移植后，hUC-MSCs可用于抑制严重的免疫排斥反应。
罕见病及遗传病：如治疗小儿脑瘫、杜氏肌营养不良等。
抗衰老与美容：研究用于改善皮肤质量、促进毛囊再生、整体性抗衰老等（部分已商业化应用，但需谨慎看待效果宣传）。
用于急性呼吸窘迫综合征（如COVID-19引起的重症肺炎）、肝纤维化、糖尿病足等疾病的治疗研究。
国内代表企业（部分）
汉氏联合：国内干细胞产业的标杆企业之一，业务覆盖细胞存储、药物研发、临床研究等多个环节，拥有多个hUC-MSCs药物在研管线。
中源协和：老牌细胞技术企业，以细胞存储为基础，大力拓展细胞治疗药物研发。
天津昂赛：其申报的注射用间充质干细胞（脐带）新药临床试验申请（IND）已获批准，用于治疗GvHD。
博雅干细胞：专注于干细胞存储与临床研究，拥有脐带干细胞库及多项临床研究项目。
铂生卓越、赛莱拉、顺昊生物等：这些公司也均在hUC-MSCs的存储、技术服务和药物研发方面有深入布局。
三生制药：与传统药企转型布局生物制药类似，一些大型药企也通过合作或自研方式进入细胞治疗领域。
山东省齐鲁干细胞工程有限公司：依托山东省脐带血造血干细胞库（国内七大血库之一），银丰生物集团构建了庞大的生物产业链。其在脐带、胎盘等组织来源的MSC存储方面规模巨大，同时也积极介入研发和临床研究，参与了多项干细胞临床研究备案项目。
各大型三甲医院科研团队：
如北京大学第三医院、南京鼓楼医院、解放军总医院(301医院)、华西医院等都在开展hUC-MSCs的临床研究，特别是在自身免疫病、糖尿病、骨关节病等领域。
挑战与未来趋势
面临的挑战：
生产成本与控制：规模化、自动化生产的挑战。
标准化与质量控制：如何确保每一批细胞产品的稳定性和有效性。
支付体系：高昂的治疗费用如何进入医保或商保。
未来趋势：
现货型（Off-the-shelf）细胞药物是未来趋势。
外泌体成为下一代无细胞治疗的热点。
结合基因编辑等技术开发通用型或增强型干细胞产品
