医疗机构需先成为 “双备案主体”：

机构备案：需通过国家卫健委审核，具备相应的科研条件与质量管理体系。

项目备案：每个研究项目需单独申报，经省级卫健委与药监局审核后，在国家 “干细胞临床研究备案信息系统” 公示。

核心文件：

《干细胞临床研究管理办法（试行）》

文件链接：

https://www.nhc.gov.cn/wjw/c100175/201508/62f8aa430d2f4cfb9e4336b3ac43bc94.shtml

规范制剂质量：

《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》

文件链接：

https://www.nhc.gov.cn/wjw/c100175/201508/b8b4a057560d430bae7a1059d3fc6cdd.shtml

《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》

文件链接：

https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/1dfacaa7804aca84d648edb83b10c40b

Step1：评估自身条件

基础要求：是否具备GCP资质、干细胞制备/存储实验室（或合作方）、多学科团队（临床+基础研究+伦理）。

Step2：确定研究方向

可从“成熟度较高、临床需求大”的领域切入，如：

骨髓间充质干细胞（治疗移植物抗宿主病、骨关节炎）；

脂肪/脐带来源干细胞（治疗糖尿病足、脊髓损伤）。

Step3：组建团队与资源对接

寻求与高校/科研院所（技术）、CRO（临床执行）、细胞制备企业（制剂）合作，降低单打独斗的风险。

Step4：完成备案与伦理审查

流程拆解：机构向省级卫健委提交备案材料→专家评审→国家卫健委公示；同步启动伦理审查（需包含干细胞安全性、患者权益保护等要点）。

Step5：患者招募与随访

关键点：入组标准需严格（避免无效病例）、知情同意书需明确风险（如致瘤性争议）、长期随访数据（支撑疗效验证）等。

案例参考：

解放军总医院王福生院士团队发表的一项I期临床试验结果为失代偿期肝硬化患者提供了新的治疗希望。该研究采用同种异体间充质干细胞（MSC）进行多次静脉输注（每周1次，连续3周，总细胞数3×10⁸ 至 6×10⁸），结果显示：88.9%的患者血清白蛋白水平显著升高，所有入组患者的生活质量评分均获改善。该研究表明，MSC输注治疗可能成为肝移植之外一种极具潜力的新策略，为终末期肝病患者带来了替代治疗的可能性。