药物研发是一个高投入、高风险、低成功率的过程，从苗头化合物的发现到新药上市的成功率极低，凸显了在药物研发的各个阶段进行风险控制和严格评估的重要性。成药性评价贯穿药物研发的全过程，旨在预测和优化候选药物的药物代谢动力学、药物效应动力学及安全性等，是提高药物研发成功率的关键环节。这一系统性的评价体系对于降低研发风险具有不可替代的作用。
 

理想的药物应具备高效力和特异性，能够作用其分子靶标而不产生脱靶效应；在疾病靶向组织中实现高药物暴露，从而在最佳剂量下获得充分疗效；同时在健康组织中药物暴露最小化，以避免在最佳剂量下产生毒性。药物的体内药物代谢动力学、药物效应动力学、与靶点的相互作用、潜在的免疫原性、安全性与毒性特征是影响其成为安全有效药物的核心因素。这些关键考量因素在很大程度上取决于药物的分子大小和结构复杂性。小分子药物、大分子药物和细胞药物在这些方面表现出根本性的差异。药物在体内的药物代谢动力学, 即吸收、分布、代谢和排泄, 简称ADME, 是评估药物有效性和安全性的关键环节, 直接影响药物的体内暴露、给药频率和潜在的药物相互作用.
 

出自《化学修饰内源性物质的成药性研究》作者：袁涛, 肖苏龙, 周德敏。