FDA批准上市的药物申请主要分为新药上市申请和生物制品许可申请两类。其中，新药上市申请主要针对小分子化药的上市申请，涵盖小分子化合物以及部分经过修饰的短肽；生物制品许可申请用于生物制品的上市申请，通常涉及大分子物质，如重组蛋白、抗体、小干扰RNA、长肽、细胞、基因和疫苗等。在药物开发领域，内源性物质对这两部分药物的研发均起到了重要的推动作用。这一分类体系为不同类型药物的研发和审批提供了明确的标准和路径。
 

一方面，部分内源性物质可直接作为药物成分以发挥治疗作用。例如性激素药物雌二醇、睾酮、孕酮等用于管理女性更年期症状；早期直接使用牛胰岛素、猪胰岛素以及大肠杆菌生产的重组人胰岛素用于治疗糖尿病；分离患者肿瘤浸润淋巴细胞体外扩增之后再回输给患者用于治疗癌症等。另一方面，大多数内源性物质由于其固有的生物学和化学性质限制了其作为药物的成药性和类药性，需经过结构改造与修饰，方能作为药物成分用于治疗实践。例如, 多巴胺可作为外周血管兴奋剂用于治疗低心率、心脏骤停和低血压, 但因不能穿透血脑屏障而无法作为中枢神经系统药物使用, 为克服这一不足, 研究者从蚕豆幼苗中分离出了多巴胺的手性异构体——左旋多巴,其可以穿过血脑屏障并被用于治疗帕金森。
 

出自《化学修饰内源性物质的成药性研究》作者：袁涛, 肖苏龙, 周德敏。