以上研究显示目前非亲缘相合移植可取得良好疗效，在部分中心与同胞全相合移植相当，但非亲缘移植的移植物抗宿主病发生率仍较高，在缺乏亲缘全相合供者时，非亲缘供者作为替代供者方案在allo-HSCT中为重型β地中海贫血患者提供了更多的治疗选择。尽管非亲缘造血干细胞移植扩充了移植供者的选择，但是仍有5％患者具有罕见HLA基因型，难以获得合适供者。2000年佩萨罗团队首先报道了29例替代供者移植治疗重型地中海贫血，23例为单倍体供者，总生存率和无事件生存率分别为65％和21％，其中移植失败率高达55％。
 

淋巴细胞是移植物排斥和移植物抗宿主病发生的关键因素。在2010年，佩萨罗团队报道了22例输注去除CD3+/CD19+淋巴细胞的移植物进行单倍体移植，中位随访40个月，其中14例获得完全植入，且无GVHD发生。有团队进行Caspase9转导供体T淋巴细胞回输，诱导促使CD3+/CD19+淋巴细胞耗竭，使用该方式进行5例白血病单倍体移植均成功植入，但以上方式均存在技术难度且费用昂贵，目前未在临床得到广泛开展。
 

出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文，赖永榕。