非亲缘供者移植在地中海贫血治疗中的应用2025-09-09 09:41:24
虽然在不同的移植中心经验和疗效存在差异，但MSD-HSCT总体疗效良好，同胞全相合骨髓移植仍是目前异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的首选方案。同胞全相合异基因造血干细胞移植如今已取得可喜的效果，但拥有同胞全相合供者的地贫患者不足30％，高分辨率的人类白细胞抗原检测分子技术的引入，以及全球范围内志愿者捐献者数量的逐渐增加，使得非亲缘供者也成为异基因造血干细胞移植主要的供者来源。第一例MUD-HSCT可以追溯至1990年，当时意大利佩萨罗中心报道的800余例亲缘间匹配全相合移植外，也包含了1例MUD-HSCT。在2002年，意大利骨髓移植协作组报道了32例MUD-HSCT，OS和TFS为79％和66％，GF和TRM为12.5％和19％，II～IV急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病为41％和25％。EBMT登记库2000-2010间有210例重型地中海贫血进行MUD-HSCT移植，2年累积OS和EFS均为77％。印度一中心对比了亲缘全相合和非亲缘全相合供者移植疗效，OS及TFS无统计学差异，该项研究提示MUD可以与MSD取得相当的效果。另外在2019年一项大型、多中心回顾性研究对比了亲缘全合供者和非亲缘全合供者治疗TM疗效，亲缘全合供者和非亲缘全合供者之间疗效同样无统计学差异，但亲缘全合供者移植aGVHD及cGVHD发生率较非亲缘全合低。
我国南方医科大学在2012报道“NF-08-TM”方案进行52例 MUD-HSCT移植，OS和TFS分别为92.3％与90.4％，与30例MFD-HSCT移植效果无统计学差异，该团队后续报道使用该方案进行212例非亲缘供者移植OS和TFS分别为92％与88.9％，GF和TRM为4.9％与8％。
出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文，赖永榕。
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