地中海贫血造血干细胞移植的临床进展2025-09-09 09:20:13
为降低TRM，他们采用减低剂量预处理治疗33例Class3级患者，OS提高至89％，但植入失败率高，TFS仅为64％。随着移植前准备的完善和移植技术的改进，地中海贫血的移植效果得到提升。欧洲血液和骨髓移植小组登记库对2000—2010年进行移植的1493例重型地中海贫血患者进行回顾性分析，其中1061例患者为同胞全相合移植，OS和TFS可达到为91％和83％。近期土耳其发布1988—2020年1469例地中海贫血异基因造血干细胞移植的多中心回顾性分析，其中同胞全相合移植1020例，亲缘全相合194例，非亲缘全相合255例，总体5年OS和TFS为92.3％及82.1％。我国在21世纪初期对重型地中海贫血同胞全相合移植进行了积极的探索，取得了良好的成果。2003年南方医科大学报道了10例同胞全相合造血干细胞移植，其中9例植入，1例植入失败。后续他们创建了地贫移植“NF-08-TM”方案，并报道该方案进行30例MSD-HSCT的OS和TFS为90.0％和83.3％，2019年该团队回顾性分析193例地贫同胞供者移植，OS和TFS均为97.4％。除此之外，2019年广西医科大学第一附属医院报道采用广西方案“GX-07-TM”，184例地贫同胞供者移植的OS和TFS可达到97.8％和97.3％。
温州医科大学报道56例全相合供者移植使用“WZ-14-TM”方案，OS和TFS均为100％。最近，广西医科大学第一附属医院一项前瞻性多中心临床研究显示，331例地贫同胞供者移植的OS和TFS均为97.2％，结果说明“GX-07-TM”方案的可靠性和可推广性。
出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文，赖永榕。
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