1981年Thomas等进行了第一例地贫患者异基因造血干细胞移植，成功治愈重型地中海贫血患者，目前Allo-HSCT仍是多数发展中国家治疗TDT的首选方案。据统计我国约有30万重型或中间型地中海贫血患者需长期接受输血及祛铁治疗，通过综述Allo-HSCT治疗地中海贫血的历史演进及研究进展，可以帮助我们为不同患者制定更适合的治疗方案。
 

1981年，Tomas等报道了第一例使用同胞全相合骨髓移植成功治疗重型地中海贫血的案例。后意大利佩萨罗中心报道222例在1983年至1990年进行移植的患者移植后一年总体生存率和无事件生存率分别为82％和75％，并且一年后曲线趋于平稳。他们以不规则祛铁治疗、肝大于肋缘下2cm和肝纤维化三个危险因素将患者分为3组：Class1为没有其中任何一项危险因素，Class2为具有1～2项危险因素，Class3为具有3个危险因素。不同组别之间具有不同的治疗效果，Class1和Class2两组总体生存率、无地贫生存率（无地贫生存率均在80％以上，移植相关死亡率（移植相关死亡率（TRM）低于10％。但Class3的患者OS、TFS和TRM分别为61％、53％和47％。
 

出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文，赖永榕。