单倍体移植治疗地中海贫血的疗效与安全性Meta分析2025-09-10 08:52:37
一项Meta分析纳入356名接受单倍体造血干细胞移植的地中海贫血患者，结果显示OS及TFS为92.4％、84.5％，Ⅱ～Ⅳ度aGVHD和Ⅲ～Ⅳ度aGVHD比例分别为22.3％、9.1％。最近，广西医科大学第一附属医院的一项前瞻性多中心临床研究显示，140例β地中海贫血患者接受单倍体造血干细胞移植的OS和TFS分别为95.4％和94.7％，效果显著，说明单倍体供者移植也取得与HLA全相合同胞供者相似的疗效。随着移植技术及移植物抗宿主病预防方案的优化，单倍体移植也从最初用于恶性血液病，发展到如今成为非恶性血液病的有效替代方案。预处理是指在造血干细胞输注前使用细胞毒性药物抑制患者免疫系统并清除骨髓细胞，为供者干细胞植入提供空间。预处理方案按药物骨髓抑制强度分为清髓性、非清髓性及减低剂量预处理方案。TM患者多次输注异体红细胞导致HLA抗体产生，增加TM移植失败风险。另外，无效红细胞生成和铁过载引起的活性氧升高可导致HSCT短期和长期并发症。因此，理想的TM预处理方案应具备足够的免疫抑制效果，使供者细胞实现持续植入，同时避免脏器毒性反应。
最初，佩萨罗团队使用经典剂量白消安14-16mg/kg和环磷酰胺200mg/kg作为MSD-BMT的预处理方案，后续方案的演变均在BU/Cy方案的基础上。然而标准BU/Cy方案方案在早期显示存在明显的肝脏和心脏损害。为了解决这一问题，该团队首先对环磷酰胺进行了减量，虽然总生存期得到改善，但植入失败率增加。考虑到白消安的肝脏毒性，其他研究者使用毒性更低的苏消安替代BU进行预处理。
出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文，赖永榕。
