新型预处理方案在地中海贫血移植中的应用进展2025-09-10 08:53:44
Bernardo等使用苏消安、塞替派和氟达拉滨作为预处理方案进行60例地贫移植无肝静脉闭塞病发生。但是后期一项大型研究对比了BU-FLU方案和TREO-FLU方案两组预处理方案，发现TREO-FLU间存在更高的二次移植可能。移植前免疫抑制方案通过在移植前使用羟基脲、氟达拉滨等药物减少红系细胞增生和促进植入，该方案的使用使植入成功率得到提升，即使联合减剂量预处理也可取得较好的植入。目前TM移植前免疫抑制疗法已被多个移植中心采用。早期较高的植入失败率及移植物抗宿主病发生率限制了替代供者移植的开展。随着预处理方案的改进、抗胸腺细胞球蛋白及移植后环磷酰胺方案的应用使得替代供者移植在地中海贫血中的疗效得到提升。国际血液和骨髓移植研究中心一项大型、多中心回顾性研究分析发现白消安/环磷酰胺/氟达拉滨比单独使用BU/Cy具有更好的总生存率和无输血生存率，且移植物失败率更低。他们还报道了白消安/环磷酰胺/氟达拉滨/TT联合ATG的“NF-08-TM“方案在无关供者外周血干细胞移植中3年累积总生存率和无输血生存率可达到90％以上。
另外PT/Cy的方法也使单倍体移植成功率明显提高，不管在减低强度预处理或清髓预处理中，均有报道联合PT/Cy进行单倍体移植无地中海贫血生存率可高达95％以上。最近，广西医科大学第一附属医院的一项前瞻性多中心临床研究显示，823例地贫移植的总生存率和无输血生存率分别为95.2％和94.9％，移植排斥率仅为0.5％，“GX-07-TM“采用的是含白消安/环磷酰胺/氟达拉滨的强化预处理方案，效果显著，值得推广。
出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文，赖永榕。
