地中海贫血移植后GVHD的预防与管理策略2025-09-10 08:54:56
移植物抗宿主病是导致地中海贫血移植患者死亡的危险因素,同时严重影响患者生活质量。外周血因存在更多具有免疫活性的细胞,GVHD发生率常高于骨髓及脐血移植,但良好的移植体系可极大程度的降低GVHD发生。应用地贫移植“广西方案“方案进行同胞全相合BM+PBSC移植,GVHD预防采用CsA,MTX,MMF联合ATG方案,II-IV级急性移植物抗宿主病的累积发病率为13.1%,中度或重度慢性GVHD的累积发病率仅为5.7%。替代供者移植的GVHD发生率仍较高,对于替代供者移植的GVHD预防仍需进一步优化。研究显示他克莫司和ATG的使用减少了GVHD发生,另外深圳儿童医院采用PT/Cy联合他克莫司、甲氨蝶呤及酶酚酸酯作为GVHD预防方案也显示了良好的效果,体外T淋巴细胞去除方案可有效预防GVHD,但鉴于该方案存在技术难度且费用较高,目前未广泛使用,东莞台心医院采用TCRαβ+T细胞去除方案,可有效降低GVHD发生率。部分研究者还尝试使用西罗莫司和巴利昔单抗等药物用于GVHD预防,需进一步开展大规模多中心临床试验验证。
重型β地中海贫血移植患者常存在肝脏铁过载,且预处理方案包含白消安/环磷酰胺等药物,肝窦阻塞综合征发生率高达10.4%。在移植过程中可采用肝素、熊去氧胆酸、前列地尔等药物预防肝窦阻塞综合征。治疗方面,除继续使用上述药物外,应及早暂停环孢素或他克莫司等具有肝毒性的药物,加用甲泼尼龙联合其他免疫抑制剂预防移植物抗宿主病,同时监测体重、限制液体入量,重度肝窦阻塞综合征患者可使用去纤苷进行治疗。
出自《异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的研究进展》作者肖鸿文,赖永榕。
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