基因治疗产品的定价问题2021-12-20 09:30:02
药品的可及性与安全和疗效同等重要，其中基因治疗的定价存在较大挑战。相比传统疗法，基因治疗的特点是一次性、潜在治愈和罕见群体。以Glybera为例，2012 年由EMA批准治疗脂蛋白脂酶缺乏，其在德国市场定价为110万欧元（约122万美元） 一次给药，定价之初预估欧洲目标患者为 150 ～ 200人，美国与之相似。然 而，直到2017年仅1例患者接受Glybera治疗，导致UniQure于2017年宣布停止销售。Glybera之后，基因疗法几乎均以天价面世，40万～50万美元的CAＲ-T 疗法，200万美元的SMA治疗。现有基因治疗的定价以传统药价（如蛋白质替代）为参考，其前提假设为:（1） 基因治疗可提供长期获益，价格可以参考现有的长期治疗费用。（2）高昂的定价需要更灵活的支付方式，如分期或按疗效支付。在美国医疗系统中，一例重型血友病A患者的年治疗费达14万美元（FVIII占80％），如住院则治疗费用会大幅增加。Markov模型的成本效益分析中，对比基因治疗和常规疗法，治疗30～40岁重型血友病A患者，以10年计，基因疗法的费用明显更低（总费用: 100万美元 vs． 170万美元），质量调整生命年（ QALYs）更高（8．33vs． 6．62），因此100万美元/次的基因疗法更具性价比。
然而，支付方认为上述假设并不合理。首先，参考现有替代治疗价格乘以一定年数，作为基因治疗定价的参考是不合理的。替代治疗一般会随着新产品的上市而降价，也可能因无效而提前终止治疗，但基因治疗则缺乏长期疗效数据。其次，按疗效分期支付在实际操作上不可行，比如在美国平均每3～4年会更换医疗保险商，且治疗后患者存在失访可能，疗法暂无统一标准，后续合并用药也会对疗效判断产生影响等。合理的定价和支付方式是发展基因疗法的重要前提，既要鼓励资本，又要让研发成果造福患者，需要关注成本和收益。成本主要包括研发费用和生产成本，而收益则需要考虑合理利润和市场大小。降低成本可考虑优化生产方式（ 如全自动化生产、现货供应等）、扩大适应证、控制研发费用，收益则需要考虑前期的公共投资、合理定价，也可以考虑由监管部门授予生产企业额外可转让的代金券方式增加收益。无论如何，基因疗法的可及性在发展中国家面临更严峻的挑战。
出自《基因治疗产品的开发现状与挑战》作者徐应永.
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