基因治疗的法规和监管2021-12-21 08:50:54
对基因治疗的监管有别于传统药物。全球范围日本和中国台湾实行双轨制（药品或临床应用），而以美国为代表的大部分西方国家均按药品进行审批管理。然而实际中，以美国为例，基因治疗仍存在双重监管问题。1974年，美国国立卫生研究院（NIH） 成立基因重组咨询委员会（ＲAC），旨在为NIH主任提供设计核酸研究的科学、安全和伦理方面的建议，后ＲAC职责扩大包括对人类基因治疗协议进行审批和讨论。而FDA从1990年开始对基因治疗进行监管。NIH-ＲAC和 FDA 的双重监管导致重复工作，2018年10月，时任NIH 院长 Francis S． Collins 和 FDA局长Scott Gottlieb共同撰文，提议限制ＲAC在评估基因治疗中的作用，由FDA独立负责监管，ＲAC 的作用应限定为新兴技术顾问委员会。在这之后，情况大为改观。基因治疗在欧洲的监管系统中同样被认为是特殊案例。根据“Good Clinical Practice 2001 /EC”，基因治疗在审批时间上要长于其他药物30 ～ 50①天。在欧洲，基因治疗法规的“上位法”是“Contained use 2009 /41 /EC”和“Deliberate release in the environment 2001 /18 /EC”，这些法规都是在基因技术发展之初制定，旨在评估转基因技术对环境的危害，包括转基因食物和基因治疗。尽管基因治疗对环境并不会造成危害，但实际上，在欧洲基因治疗仍需要经过环境部门的审批。在荷兰，基建和水务大臣负责批准，这导致批准基因治疗研究需要更长时间。因此，有学者建议欧洲需要对基因治疗进行监管改革，包括单一监管部门负责制、取消基因治疗额外审批时间，在统一法律框架下审批等。我国对基因治疗领域的监管涉及两个主管部门。一方面，以产品注册为目的，生产企业作为责任主体，由国家药品监督管理部门按药品注册流程进行管理; 另一方面，以医疗技术进行备案制管理，医疗机构作为责任主体，由卫生行政管理部门进行监管。如何协调监管仍然是值得探讨的要点。从基因治疗的长期健康发展看，按照药品监管将最大程度保护患者安全，迫使企业不断提高研发和生产能力。
出自《基因治疗产品的开发现状与挑战》作者徐应永.
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