随着基因与细胞治疗技术的快速发展，β-地贫的治疗正迎来从“长期管理“向“一次性治愈“的模式转变。从最初的慢病毒基因补充到近年来CRISPR/Cas9介导的精准基因编辑，再到更先进的碱基编辑技术，治疗策略不断演进，不仅极大地提高了治疗效率和患者生存质量，也在安全性、适用人群广泛性、治疗经济性等方面实现革命性提升。目前Casgevy等产品的成功上市标志着基因编辑技术已进入临床应用新阶段。
 

短期来看，β-地贫的基因治疗在安全性与疗效上均显示出优越性。而长期安全性监测、生产成本控制、治疗可及性的提高仍是未来发展的核心挑战。尤其是在发展中国家和地贫高发地区，如何通过技术简化、流程标准化和工艺平台化，推动个体化基因疗法的产业化和规模化，将决定这一革命性疗法的普及程度及其公共卫生影响力。
 

出自《基因治疗助力β-地中海贫血迈向一次性治愈》作者刘明耀。