DNA的大小是它们能否进入细胞核的重要因素，较大的DNA可能难以进入细胞核，除非它能与细胞核的主动转运系统发生相互作用，例如对神经元细胞的成功转染提示DNA可通过主动运输穿过核膜。对处于有丝分裂期的细胞而言，由于核膜已经破裂，主要机制是依赖于细胞分裂时的有丝分裂被动进入细胞核。除此之外，核孔的直径、细胞周期等因素也会影响细胞核对DNA的摄取。
 

与传统的手术、放疗、化疗等药物治疗方法相比，基因治疗作为一种具有突破性意义的靶向性生物基因治疗方法，优点在于针对性强、基本无副作用，对正常细胞无损伤，治疗过程中痛苦小，因此在免疫缺陷病、代谢性疾病、癌症、心脏病等疾病领域显示出良好前景。基因载体是基因治疗的关键技术之一，可保护基因不被内源性核酸酶降解，从而使基因治疗的体内应用成为可能。目前基因治疗所使用的基因载体主要是病毒载体和非病毒载体两类。病毒载体包括腺病毒、逆转录病毒及慢病毒，非病毒载体样式多种多样，主要有阳离子长链肽、阳离子聚合物和阳离子脂质体等。
 

病毒载体作为一种分子生物学工具，可在活体或细胞培养中将自身或外源的基因组侵染到其他宿主细胞中。病毒载体的转染效率很高，腺病毒的整合中具有9个癌相关基因或邻近区域，但同时病毒载体也存在诱导免疫反应、致癌等临床问题。例如，进入活体内的腺病毒载体的基因表达在1~7 d达到高峰，并且在2~4周内迅速降到无法监测的水平，同时在体内可监测到针对病毒蛋白的细胞免疫和体液免疫，导致基因表达时间过短；逆转录病毒的主要优势在于它们可以整合到宿主基因中，但同时有插入到癌前基因或肿瘤抑制基因的位点的可能，随后诱导肿瘤发生。
 

出自《阳离子脂质体与基因治疗》作者张园，展佳愔，孟柯.