肿瘤组织学分析显示，部分免疫反应是针对肿瘤细胞而发生的。通过这种方式，免疫系统对肿瘤细胞发挥免疫监视作用，并在控制疾病的进展过程中扮演着重要的角色。但是，大多数肿瘤细胞（ 如脑胶质瘤细胞） 却具有“免疫赦免”的特殊能力，使得免疫系统无法对其做出有效的免疫应答，从而阻碍免疫系统抑制肿瘤生长的作用． 而免疫基因疗法是依靠转染进肿瘤细胞中的细胞因子或共刺激分子基因的大量表达来提高肿瘤细胞的免疫原性，诱导免疫系统杀伤肿瘤细胞． 目前常用的免疫基因疗法主要有细胞因子疗法、肿瘤疫苗疗法以及近年兴起的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
 

细胞因子疗法的原理是使用表达白细胞介素-2、IL-4、IL-12、γ-干扰素、β-干扰素等免疫调节细胞因子来转染肿瘤细胞，从而利用肿瘤细胞内产生大量的免疫调节细胞因子发挥抗肿瘤作用．研究发现，原位IL-4的表达可以引起炎症反应，导致肿瘤细胞死亡。动物模型脑肿瘤细胞分泌的具有严重中枢神经系统毒性的免疫调节细胞因子，如IL-2、IL12、IFN-γ等，也在脑肿瘤的衰退中起着重要的作用。IFN-β是具有多种抗癌功效的潜在细胞因子，具有直接抗细胞增殖和通过免疫调节发挥间接抗癌的作用。
 

在2000年，日本名古屋大学的研究小组就开始使用细胞因子进行基因治疗．根据实验和临床前研究的方法，通过阳离子脂质体来转导IFN-β基因。体外试验表明，阳离子脂质体介导的人IFN-β不是通过抑制细胞反应，而是通过诱导杀伤细胞来转导基因的，即使是在干扰素抵抗的人胶质瘤细胞系，也可能是通过诱导凋亡来实现的。把人的胶质瘤细胞种植进入裸鼠的脑内或皮下的体内实验结果显示，局部使用含有人 IFN-β基因的阳离子脂质体后可明显抑制肿瘤生长、使自然杀伤（NK）细胞活化及延长患者生存期。
 

出自《脑胶质瘤的基因治疗研究进展》作者郑云贵,卢晓闻,许烈鹏。