CD/5-FCCD能够将抗真菌药物5-FC转化为具有高毒性、抗肿瘤的复合物5-氟尿嘧啶。5-FU能够不可逆地抑制胸苷酸合成酶和阻止DNA合成。类似于HSV-tk/GCV基因疗法，5-FU也是利用CD/5-FC基因疗法的细胞毒性作用机制引起细胞凋亡或死亡．但相对于 HSV-tk/GCV 基因疗法，CD/5-FC基因疗法在一个仅被转染4％的结直肠移植瘤模型中即发挥出了强大的抗肿瘤作用． 因为5-FU是一个小分子颗粒，它能够在被转染细胞及周边细胞的细胞内外自由扩散，因此，无需细胞间接触或缝隙连接的功能就能发挥出强大的“旁观者效应”。
 

早期研究发现，复制缺陷型腺病毒载体介导的CD/5-FC基因疗法可以明显提高大鼠脑胶质瘤模型的生存期。Kurozumi等通过腺病毒载体将CD/5-FC基因导入人脑胶质瘤细胞中，通过流式细胞术检测分析得出，CD/5-FC基因疗法能促进人脑胶质瘤细胞凋亡，进一步肯定了CD/5-FC 基因疗法在治疗脑胶质瘤方面发挥着重要的作用．近期，一项利用第二代非裂解性逆转录病毒复制载体（Toca 511）介导CD/5-FC基因治疗大鼠的脑胶质瘤模胶质瘤模型生存期明显延长，同时没有出现任何与治疗相关的毒性副作用。另外，研究者在如何提高 CD/5-FC基因疗法治疗脑胶质瘤效率方面也做了许多尝试．在恶性脑肿瘤的研究中发现，不存在于人细胞中的尿嘧啶磷酸核糖基转移酶能够直接将5-FU转化为磷酸化的 5-氟尿苷，从而加强CD/5-FC基因疗法的细胞毒性作用．这表明，联合运用CD和UPＲT在抗肿瘤治疗中具有协同作用，Kambara等在一项脑胶质瘤动物模型的实验中也发现，联合运用CD/5-FC 和 UPＲT可以改善常规放疗的效果，进一步肯定了CD/5-FC和UPＲT在抗肿瘤方面的协同作用。
 

出自《脑胶质瘤的基因治疗研究进展》作者郑云贵,卢晓闻,许烈鹏。