以关键词“间充质“查询，目前共有85项临床试验申请获得默示许可。肺相关疾病是申请最多的适应症，包括呼吸窘迫综合征、慢性阻塞性肺疾病、纤维化等；位列第二的适应症是关节相关的疾病，其中绝大部分是膝骨关节炎。神经系统疾病是位列第三的适应症，主要包括脑卒中，其他还有脊髓损伤、阿尔茨海默病等；位列第四的适应症肝病有9项，包括肝硬化和肝衰；肠相关疾病，炎性肠病及肛瘘是位列第五的适应症，有8项。这5类的默认许可临床试验数超过全部默认许可数的三分之二。申请的GvHD虽然只有5项，但该病症却是中国目前唯一批准上市的MSCs药物适应症。
 

在国家药监局官网上的“药物临床试验登记与信息公示平台“上以关键词“间充质“搜索，共有61项登记的临床试验。目前进入III期临床的共有5项，已完成1项，4项正在进行中，适应症分别为肝衰（脐带来源）、肛瘘（脂肪来源）、膝骨关节炎（脂肪来源, 尚未招募）及GvHD（骨髓来源）。尽管取得一定的成果, 但获批的药品数量和大量开展的临床研究数量不成比例, 重要的原因是目前对MSCs的作用机制和靶点尚未十分明晰, 导致临床试验的患者分层不精准, 多个临床试验结果不及预期。另外,对产品本身来说, 也存在一定的工艺难点。MSCs是一种活细胞药物 , 源于实验室小规模的培养制备, 规模化生产后如何确保产品批内匀质性和批间一致性仍需要深入探索开发相关的技术方案。
 

出自《间充质干/基质细胞药物的研究进展》作者龚伟，韩之波。