关于Utrophin蛋白的高表达是否能在功能上补偿因缺失Dystrophin蛋白引起的肌营养不良症状，Tinsley等为了更详细地研究 Utrophin 和Dystrophin之间的关系，克隆并测序了整个Utrophin cDNA，发现Utrophin和Dystrophin之间高度同源，表明它们来自一个共同的祖先基因。Ｒafael发现在缺失dystrophin和Utrophin两种蛋白质的情况下，mdx小鼠表现出比只缺失Dystrophinb蛋白更为严重的肌肉无力并伴有关节挛缩、明显的生长迟缓和后凸畸形，这表明Dystrophin和Utrophin起互补作用。Ebihara等使用含有Utrophin或Dystrophin转基因的腺病毒载体（ADV），在mdx小鼠模型中直接比较Utrophin和Dystrophin基因转移对肌营养不良功能的影响。
 

在免疫功能较低的新生动物中，ADV-Dystrophin和ADV-Utrophin都改善了胫骨前肌的组织结构、收缩能力和肌肉抗损伤能力。然而，只有 ADV-Utrophin能够明显改善免疫功能较强的成熟mdx动物肌肉收缩能力和抗损伤能力。此外，在免疫功能较强的成熟mdx小鼠中，与Dystrophin基因转移相比，Utrophin不仅具有显著的转基因持久性，还能够减少炎症发生率。Odom等使用rAAV-6型病毒包装microUtrophin 在小鼠模型中具有很高的功能性，表明micro-Utrophin可以改变 DMD 的进程，使其更接近于非常轻微的BMD表型。
 

出自《载体介导杜氏肌营养不良症的基因治疗研究现状》作者张鹏程，宋亚锋。